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Studienergebnisse Genervon GM 604

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    Studienergebnisse Genervon GM 604

    Hallo ,
    die Meisten von euch haben sicherlich die Pressemitteilung der Firma Genervon vom 19.10. gelesen. Ich aber noch nichts darüber im Forum gesehen.
    hier der link:
    http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php

    Das Wichtigste für uns habe ich übersetzt:

    ALS and PD Phase 2a Trials Result Analyses:

    1)GM 604 reduziert den Rückgang der FRS-R ( ALS Functional Rating Scale , revidierte Version) gegenüber historischen Kontrollen deutlich, p = 0,0047.
    In Woche 12, nach den ersten sechs Gaben von GM604, wurde bei 7 von 8 behandelten Patienten das Fortschreiten der Krankheit ALS verlangsamt oder gestoppt.


    2.) In Woche 12 wurden bei 5 von 7 behandelten Patienten das Fortschreiten ihrer Vitalkapazität (FVC) bedingt durch die Krankheit verlangsamt oder verbessert zum Vergleich mit historischen Placebo. FVC Mittelwert der Placebo-Gruppe -11.5% (geringere Kapazität ist gefährlich), der Mittelwert der behandelten Gruppe nur- 4,7%.

    ALS Freigabe: Ein ALS-Patient diagnostiziert mit der Krankheit im 1. Quartal 2005 war bis zum 3. Quartal 2008 querschnittsgelähmt und hatte ein Beatmungsgerät. Nach der Behandlung mit einer sechsmaligen Gabe von GM604 im Rahmen einer genehmigten Patienten Härtefall-Nutzung für einen Patienten IND (Investigational New Drug), erhöhte sich das Schluckvolumen des Patienten innerhalb von zwei Wochen von einem Ausgangswert von 10 ccm auf 20 ccm. Fünf Wochen nach der Behandlung, drank der Patient 240 ccm Wasser in 20-25ccm Schlucken ohne sich zu verschlucken.


    Natürlich müssen die Ergebnisse in einer größeren Studie , mit wesentlich mehr Teilnehmer bestätigt werden. Trotzdem finde ich sie ermutigend.

    Gudrun



    #3
    Ob DAS Ergebnis wirklich positiv ist, ist doch stark zu bezweifeln.
    Das Hauptziel der Studie war auch die Verträglichkeit zu testen.
    Bei der kleinen Testgruppe 12 Erkrankten von denen 4 als Vergleichsgruppe ein Placebo erhalten haben ist es eigentlich unverantwortlich bei einer statistischen positiven Abweichung des FSH-R der 8 behandelten Patienten von 0,47 Prozent (p=0,0047) von einem Erfolg zu sprechen. Das ist doch keineswegs statisch relevant.

    Die Firma selber spricht davon, dass Studien erst ab einem p-Wert von 0,05 (5 %) Anhaltspunkte für die Wirksamkeit liefern:


    In der Datenbank der amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) ist das deshalb wohl auch nicht veröffentlicht.
    Selbst wenn die FDA den Versuch an einem Patienten im Endstadium erlaubt ist das noch kein Beleg dafür, dass diese von der Wirksamkeit überzeugt ist, sondern nur dafür, dass sie von der Unschädlichkeit überzeugt sind.
    Mag sein, dass das Medikament wirkt. Dafür bedarf es aber weiterer Studien.

    Das das Ergebnis vom Hersteller selbst und der ALS-Gemeinde hochgelobt wird entspricht dem üblichen Muster was auch schon in der Vergangenheit, bei Medikamentenentwicklungen von denen heute keiner mehr spricht, angewendet wurde.
    Dagegen ist auch nichts einzuwenden, denn schließlich wird dadurch Kapital für Weiterentwicklungen generiert (ein typisch amerikanisches Phänomen).

    Aber man sollte sich deshalb nicht zu viel Hoffnungen machen.

    Sorry

    Klaus
    Zuletzt geändert von KlausB; 09.02.2015, 23:24.
    It's a terrible knowing what this world is about

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      #4
      crosspostet vom ALSTDI
      Impact investing news about companies and people making a positive difference within the Environment, Social, Health, Economic, Education, and Governance segments.


      Pusteblume7

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        #5
        Da gilt immer noch dasselbe wie in meinem vorherigen Post und ist offensichtlich der gleiche Stand wie der von mir angegebene Link. Signifikantere Studienergebnisse gibt es offenbar nicht
        Ergänzend sei noch angemerkt, dass dieser angebliche Erfolg auf den ALSFRS-R- Wert bezogen wird. Dieser Wert basiert lediglich auf einer Befragung der Patienten.

        Zudem stammt diese Veröffentlichung aus einem Wirtschaftsmagazin und ist der Versuch den Marktwert des Herstellers positiv zu beeinflussen.
        Zuletzt geändert von KlausB; 12.12.2015, 22:42.
        It's a terrible knowing what this world is about

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