Die spinale Muskelatrophie wird durch den (funktionellen) Verlust des SMN1-Gens und den daraus resultierenden Mangel an SMN-Protein verursacht. Jedoch verfügt jeder SMA-Patient über ein bis mehrere Kopien des SMN2-Gens. Dies ist zwar dem SMN1-Gen sehr ähnlich, jedoch produziert es im Vergleich zu SMN1 nur ein Zehntel der Menge an SMN Protein. Daher können die SMN2-Kopien allenfalls nur teilweise den Verlust des SMN1-Gens kompensieren. Theoretisch sollte eine Stimulation von SMN2 den SMN-Proteinspiegel in SMA-Patienten erhöhen und damit – hoffentlich – das Krankheitsbild abmildern. Die sogenannten Histondeacetylase Inhibitoren sind eine Gruppe von Substanzen, die genau dies tun. So konnte zum Beispiel für die Valproinsäure (VPA), ein Medikament, das bereits seit Jahrzehnten in der Epilepsietherapie eingesetzt wird, gezeigt werden, dass es in ca. 1/3 der behandelten SMA-Patienten eine positive Wirkung auf die Aktivität des SMN2-Gens hat. In den restlichen Patienten zeigte die VPA-Gabe jedoch keine bzw. sogar die gegenteilige Wirkung.
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