Ankündigung

Einklappen

Einhaltung der Forenregeln und Kommunikationskultur

Liebe Forumsnutzer,

gerne stellen wir Menschen mit neuromuskulärer Erkrankung und ihren Angehörigen das DGM-Forum für Erfahrungsaustausch und gegenseitige Unterstützung zur Verfügung und bitten alle Nutzer um Einhaltung der Forenregeln: https://www.dgm-forum.org/help#foren...renregeln_text. Bitte eröffnen Sie in diesem Forum nur Themen, die tatsächlich der gegenseitigen Unterstützung von neuromuskulär Erkrankten und ihrem Umfeld dienen und achten Sie auf eine sorgfältige und achtsame Kommunikation.

Hilfreiche Informationen und Ansprechpersonen finden Sie auch auf www.dgm.org.

Ihre Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM)
Mehr anzeigen
Weniger anzeigen

Klinische Studien mit Utrophin-Steigerung

Einklappen
X
 
  • Filter
  • Zeit
  • Anzeigen
Alles löschen
neue Beiträge

    Klinische Studien mit Utrophin-Steigerung

    Hallo,
    ich bin Mama von zwei Jungen im Alter von 3 und 6 Jahren und wir haben im vergangenen Mai
    die Diagnose Duchenne Muskeldystrophie für beide Jungen bekommen.
    Ich bin nun online auf eine Klinische Studie bei Jungen in England mit SMT C1100 gestoßen. Einem Mittel um den Utrophingehalt im Körper zu erhöhen, damit das Utrophin die Stelle des Dystrophin im Körper einnimmt. (Die verkürzte verständliche Version).
    Hat jemand schon von diesem Mittel gehört oder kennt einer eurer Ärzte diese Studien oder die Arbeit von Kay Davies in Oxford.
    Dieses Mittel mach mir im Moment große Hoffnung, da für meine Jungs ein Exon-Skipping nicht möglich ist.
    Für Antworten schonmal vielen Dank
    EwanMama

    #2
    Die Steigerung der Utrophin-Produktion war eine der ersten Überlegungen für einen Therapieansatz bei BMD oder DMD.
    Man hat vor mehr als 20 Jahren begonnen in die Richtung zu forschen, das aber irgendwann zunächst aufgegeben.

    Allerdings hatte man damals auch erst gerade das Dystrophin entdeckt und die Forschungsmöglichkeiten waren damals weit begrenzter als heute.

    Der Ansatz erscheint aber auch heute noch vielversprechend und inzwischen ist man in den Forschungs- und Entwicklungmöglichkeiten viel weiter.

    In diesem Jahr soll es von der Pharmafirma einen Phase-II-Studie geben.
    Ich würde einfach mal bei der Firma nachfragen, ob es möglich wäre daran teilzunehmen.
    It's a terrible knowing what this world is about

    Kommentar


      #3
      Danke für die schnelle Antwort. Die Phase I Studie klang sehr vielversprechend hoffen wir dass es so weitergeht.
      Danke Gruß
      EwanMama

      Kommentar

      Lädt...
      X