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Nusinersen Hoffnungsträger bei NME (SMA)

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    Nusinersen Hoffnungsträger bei NME (SMA)

    New drug might halt the progress of neurodegenerative disease

    The first trial for the drug included 20 children. Although it was initially meant as just a safety test, researchers report that the drug improved patients' motor function, enabled them to achieve motor milestones, and improved the functioning of the nerves that are normally attacked by the disease.
    Spinal muscular atrophy type 1 kills most infants by their second birthday. A new drug has shown positive results against the disease in young patients.

    #2
    CHERISH-Studie: Resultate der Zwischenanalyse

    Die CHERISH-Studie ist eine 15monatige Studie, in der SPINRAZA in 126 nicht gehfähigen Patienten mit SMA Typ II untersucht wird. Die Patienten hatten Symptome von spinaler Muskelatrophie im Alter von mehr als 6 Monaten und waren beim Einschluss in die Studie 2 bis 12 Jahre alt.
    Die Ergebnisse des primären Studienendpunktes zeigen bei der Zwischenanalyse eine Differenz von 5,9 Punkten in der erweiterten Hammersmith-Skala (HFMSE). Nach 15monatiger Behandlung weisen die Patienten, die SPINRAZA erhielten, eine Verbesserung von 4 Punkten auf, während die Patienten der Placebo-Gruppe eine Verschlechterung von 1,9 Punkten zeigen (p=0,0000002). Die Daten der anderen Endpunkte sind durchgehend positiv für die mit dem Medikament behandelten Kinder.
    SPINRAZA zeigt ein positives Sicherheitsprofil. Unerwünschte Ereignisse unter der Studie betrafen entweder die Krankheit selbst bzw. Erscheinungen, die allgemein im Alltag auftreten können, oder sie konnten auf die Lumbalpunktion zurückgeführt werden. Kein Patient hat die Studie abgebrochen.
    Alle Studienpatienten werden jetzt das Medikament SPINRAZA erhalten.

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      #3

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        #4
        Scheint aber wohl nur was frü SMA Patienten zu sein?

        Bei Nusinersen handelt es sich um ein Antisense-Oligonukleotid. Die kurze Nukleotid-Sequenz beeinflusst die Produktion des benötigten SMN-Proteins, indem das Gen SMN2 vermehrt exprimiert wird. Dieses ist dem bei SMA-Patienten fehlenden oder mutierten SMN1-Gen sehr ähnlich. Forscher hoffen, dass auf diesem Weg das lebenswichtige Protein ersetzt werden kann. Die Verabreichung von Nusinersen ist vergleichsweise aufwändig, denn es muss über eine Lumbalpunktion direkt in das Hirnwasser gespritzt werden. Nach einer ersten Behandlung erfolgen Wiederholungen nach 14, 30 und 60 Tagen – anschließend alle vier Monate.

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          #5
          Das ist nur für SMA1.

          In Deutschland ist das hier erhältlich:

          Germany
          Universitätsklinikum Freiburg
          Breisgau, Freiburg, Germany, 79106

          Universitätsklinikum Essen
          Essen, Germany, 45147

          Zu Östereich gibt es keine Angaben

          Für SMA2:
          Für eine Studie werden Kinder im Alter unter 6 Wochen mit gendiagnostisch gesicherter SMA2, die noch keinerlei Symptome Zeigen gesucht.
          Ansprechpartner:
          Germany
          Dept. of Neuropediatrics and Muscle Disorders Universitätsklinikum Freiburg Recruiting
          Freiburg, Baden-Württemberg, Germany, 79106
          Contact: Kirschner Janbernd +49 761 270 44970 Janbernd.kirschner@uniklinik-freiburg.de
          Principal Investigator: Janbernd Kirschner, MD

          (Wie bekommt man in DE so schnell eine Diagnose?)
          Zuletzt geändert von KlausB; 13.12.2016, 15:58.
          It's a terrible knowing what this world is about

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            #6
            Die aktuellen Infos hierzu finden sie hier:

            Freundliche Grüße
            Ihre D G M

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