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SMA Mäuse durch Virus und Stammzellen geheilt

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    SMA Mäuse durch Virus und Stammzellen geheilt

    Hallo,

    letztens habe ich von einer Studie gelesen, bei der Stammzellen mittels Virus direkt an die 2. Motoneuronen im Rückenmark eingeschleust werden konnten und somit die Krankheit "SMA" geheilt werden konnte. Leider finde ich die Studie nicht mehr, habt ihr eine Idee wo das publiziert wurde? Wird an dem Ansatz weiter geforscht? Müsste dann ja bei allen MNE helfen, bei denen "nur" das 2 Motoneuron betroffen ist.

    LG

    #2
    War es das? http://www.initiative-sma.de/forschu...lle-ubersicht/

    In kaum einem Bereich der SMA-Forschung wurden in letzter Zeit derartig durchschlagende Erfolge erzielt, wie in der Gentherapie. Der Begriff Gentherapie bezieht sich dabei auf die das Einfügen eines funktionierenden SMN1-Gens in das Genom von SMA-Patienten. Bis vor kurzem bestand die größte Schwierigkeit darin, das SMN1-Gen in so schwierig zu erreichende Zelltypen wie die Motoneurone einzuschleusen (Die Blut-Hirn-Schranke muss überwunden werden). Diese Hürde wurde durch die Verwendung von so genannten selbstkomplementären Adeno-assoziierten viralen Vektoren überwunden (Foust et al., 2010, Passini et al., 2010, Dominguez et al., 2011). Einfach formuliert wird dazu das SMN1-Gen in das Virus überführt, welches nach der Injektion in SMA-Mäuse selbstständig die Motoneurone befällt und das SMN1-Gen dabei in die Mauszellen einschleust. Auf diese Weise konnte die mittlere Überlebensdauer von SMA-Mäusen dramatisch erhöht werden: Während Kontrolltiere eine mittlere Überlebenszeit von ca. 15 Tagen zeigten, lebten SMN1-Virus injizierte Tiere 157 Tage, wenn das Virus direkt ins zentrale Nervensystem injiziert wurde bzw. über 250 Tage, wenn das Virus über die Blutbahn (systemisch) verabreicht wurde. Diese Ergebnisse verdeutlichen erneut, dass die Wiederherstellung der SMN-Funktion auch in anderen Geweben als den Motoneuronen wichtig für die Verbesserung des SMA-Krankheitsbildes ist. Von besonderer Bedeutung scheint auch der Zeitpunkt der SMN1-Virusinjektion zu sein: Wurde das Virus kurze Zeit nach der Geburt injiziert, überlebten SMA-Tiere deutlich länger als solche, welche erst zu späteren Zeitpunkten mit dem Virus injiziert wurden (Foust et al., 2010). Diese Beobachtung deutet daraufhin, dass SMN ganz besonders in der ersten Zeit nach der Geburt benötigt wird und unterstreicht daher die Bedeutung von Neugeborenen-Screenings für die Entwicklung einer erfolgreichen Behandlungsmethode für die SMA. Insbesondere mit einem Virustyp, dem scAAV5-SMN1 Virus (self complementary adeno associated virus 5), wurden bereits Injektionsversuche an Makaken, also einem Primaten, durchgeführt. Auch hier konnte gezeigt werden, dass scAAV5-SMN1 erfolgreich die Blut-Hirn-Schranke überwinden und Motoneurone befallen kann (Foust et al., 2010). Derzeit werden weitere präklinische Studien durchgeführt, um potentielle Risiken und Herausforderungen durch Toxizität, die Darreichungsform sowie die Herstellung der Viren genauer zu untersuchen.https://www.dgm-forum.org/showthread...eheilt&p=88105

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      #3
      Bist Du sicher, dass Du da nicht etwas Missverstanden hast?

      Viren werden dazu benutzt kleine Genabschnitte (in begrenzter Größe) in Zellen hinein zu transportieren.
      Ganze Zellen kann man damit nicht transportieren.
      Ein Virus ist ja nur ein relativ kleines Stück DNA mit einer Hülle drum herum und Rezeptoren drauf.

      Wahrscheinlich wurde versucht damit die fehlenden Gene in die Zellen zu bringen. Damit könnte man dann evtl. den Ausbruch oder das Fortschreiten verhindern. Bereits eingetretene Schädigungen könnte man damit reparieren.

      Stammzellen nützen bei Motorneuronen sowieso nichts. Selbst wenn es gelingen würde eine Stammzelle an die richtige Stelle zu bringen und sie dann mit dem übergeordneten Neuron zu verbinden wäre das Resultat bestenfalls unerträgliche Schmerzen und kein Funktionsgewinn.
      It's a terrible knowing what this world is about

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        #4
        Hallo Klaus,

        ja es wurde ein Gen eingeschläust, ich hatte das falsch in Erinnerung. Aber der Beitrag #2 erklärt das ja ausführlich.

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