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SMA Typ II hochsignifikante Besserung auf SPINRAZA

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    SMA Typ II hochsignifikante Besserung auf SPINRAZA

    Die CHERISH-Studie ist eine 15monatige Studie, in der SPINRAZA in 126 nicht gehfähigen Patienten mit SMA Typ II untersucht wird. Die Patienten hatten Symptome von spinaler Muskelatrophie im Alter von mehr als 6 Monaten und waren beim Einschluss in die Studie 2 bis 12 Jahre alt.Die Ergebnisse des primären Studienendpunktes zeigen bei der Zwischenanalyse eine Differenz von 5,9 Punkten in der erweiterten Hammersmith-Skala (HFMSE). Nach 15monatiger Behandlung weisen die Patienten, die SPINRAZA erhielten, eine Verbesserung von 4 Punkten auf, während die Patienten der Placebo-Gruppe eine Verschlechterung von 1,9 Punkten zeigen (p=0,0000002). Die Daten der anderen Endpunkte sind durchgehend positiv für die mit dem Medikament behandelten Kinder.SPINRAZA zeigt ein positives Sicherheitsprofil. Unerwünschte Ereignisse unter der Studie betrafen entweder die Krankheit selbst bzw. Erscheinungen, die allgemein im Alltag auftreten können, oder sie konnten auf die Lumbalpunktion zurückgeführt werden. Kein Patient hat die Studie abgebrochen.Alle Studienpatienten werden jetzt das Medikament SPINRAZA erhalten.


    #2
    SPINRAZA = Nusinersen.

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      #3
      Zitat von letzte Frage Beitrag anzeigen
      SPINRAZA = Nusinersen.
      It's a terrible knowing what this world is about

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