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Kupfer-ATSM könnte ALS Porgression stoppen?

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    Kupfer-ATSM könnte ALS Porgression stoppen?

    Researchers at Oregon State University announced today that they have essentially stopped the progression of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), or Lou Gehrig's disease, for nearly two years in one type of mouse model used to study the disease - allowing the mice to approach their normal lifespan.The findings, scientists indicate, are some of the most compelling ever produced in the search for a therapy for ALS, a debilitating and fatal disease, and were just published in Neurobiology of Disease."We are shocked at how well this treatment can stop the progression of ALS," said Joseph Beckman, lead author on this study, a distinguished professor of biochemistry and biophysics in the College of Science at Oregon State University, and principal investigator and holder of the Burgess and Elizabeth Jamieson Chair in OSU's Linus Pauling Institute.In decades of work, no treatment has been discovered for ALS that can do anything but prolong human survival less than a month. The mouse model used in this study is one that scientists believe may more closely resemble the human reaction to this treatment, which consists of a compound called copper-ATSM.It's not yet known if humans will have the same response, but researchers are moving as quickly as possible toward human clinical trials, testing first for safety and then efficacy of the new approach.ALS was identified as a progressive and fatal neurodegenerative disease in the late 1800s, and gained international recognition in 1939 when it was diagnosed in American baseball legend Lou Gehrig. It's known to be caused by the death and deterioration of motor neurons in the spinal cord, which in turn has been linked to mutations in copper, zinc superoxide dismutase.Copper-ATSM is a known compound that helps deliver copper specifically to cells with damaged mitochondria, and reaches the spinal cord where it's needed to treat ALS. This compound has low toxicity, easily penetrates the blood-brain barrier, is already used in human medicine at much lower doses for some purposes, and is well tolerated in laboratory animals at far higher levels. Any copper not needed after use of copper-ATSM is quickly flushed out of the body.Experts caution, however, that this approach is not as simple as taking a nutritional supplement of copper, which can be toxic at even moderate doses. Such supplements would be of no value to people with ALS, they said.The new findings were reported by scientists from OSU; the University of Melbourne in Australia; University of Texas Southwestern; University of Central Florida; and the Pasteur Institute of Montevideo in Uruguay. The study is available as open access in Neurobiology of Disease.Using the new treatment, researchers were able to stop the progression of ALS in one type of transgenic mouse model, which ordinarily would die within two weeks without treatment. Some of these mice have survived for more than 650 days, 500 days longer than any previous research has been able to achieve.Related Stories



    In some experiments, the treatment was begun, and then withheld. In this circumstance the mice began to show ALS symptoms within two months after treatment was stopped, and would die within another month. But if treatment was resumed, the mice gained weight, progression of the disease once again was stopped, and the mice lived another 6-12 months.In 2012, Beckman was recognized as the leading medical researcher in Oregon, with the Discovery Award from the Medical Research Foundation of Oregon. He is also director of OSU's Environmental Health Sciences Center, funded by the National Institutes of Health to support research on the role of the environment in causing disease."We have a solid understanding of why the treatment works in the mice, and we predict it should work in both familial and possibly sporadic human patients," Beckman said. "But we won't know until we try."Familial ALS patients are those with more of a family history of the disease, while sporadic patients reflect the larger general population."We want people to understand that we are moving to human trials as quickly as we can," Beckman said. "In humans who develop ALS, the average time from onset to death is only three to four years."The advances are based on substantial scientific progress in understanding the disease processes of ALS and basic research in biochemistry. The transgenic mice used in these studies have been engineered to carry the human gene for "copper chaperone for superoxide dismutase," or CCS gene. CCS inserts copper into superoxide dismustase, or SOD, and transgenic mice carrying these human genes die rapidly without treatment.After years of research, scientists have developed an approach to treating ALS that's based on bringing copper into specific cells in the spinal cord and mitochondria weakened by copper deficiency. Copper is a metal that helps to stabilize SOD, an antioxidant protein whose proper function is essential to life. But when it lacks its metal co-factors, SOD can "unfold" and become toxic, leading to the death of motor neurons.There's some evidence that this approach, which works in part by improving mitochondrial function, may also have value in Parkinson's disease and other conditions, researchers said. Research is progressing on those topics as well.The treatment is unlikely to allow significant recovery from neuronal loss already caused by ALS, the scientists said, but could slow further disease progression when started after diagnosis. It could also potentially treat carriers of SOD mutant genes that cause ALS.

    #2
    Forscher an der Oregon State University haben heute angekündigt, dass sie die Progression der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) oder Lou Gehrig-Krankheit für fast zwei Jahre in einer Art von Maus-Modell für die Untersuchung der Krankheit - so dass die Mäuse an ihre normale Ansatz Lebensdauer.Die Erkenntnisse, die Wissenschaftler zeigen, sind einige der überzeugendsten immer auf der Suche nach einer Therapie für ALS, einer schwächenden und tödlichen Krankheit produziert und wurden nur in Neurobiologie der Krankheit veröffentlicht."Wir sind schockiert, wie gut diese Behandlung die Progression von ALS stoppen kann", sagte Joseph Beckman, führender Autor zu dieser Studie, ein ausgezeichneter Professor für Biochemie und Biophysik in der Hochschule für Wissenschaft an der Oregon State University, und Principal Investigator und Inhaber von Der Burgess und Elizabeth Jamieson Lehrstuhl in OSU Linus Pauling Institut.In Jahrzehnten der Arbeit wurde keine Behandlung für ALS entdeckt, die alles tun können, aber verlängern das menschliche Überleben weniger als einem Monat. Das Mausmodell, das in dieser Studie verwendet wird, ist eine, die nach Ansicht der Wissenschaftler der menschlichen Reaktion auf diese Behandlung, die aus einer Verbindung namens Kupfer-ATSM besteht, ähnlicher ist.Es ist noch nicht bekannt, ob Menschen die gleiche Antwort haben werden, aber die Forscher bewegen sich so schnell wie möglich in Richtung menschlicher klinischer Studien und testen zuerst die Sicherheit und dann die Wirksamkeit des neuen Ansatzes.ALS wurde als eine progressive und tödliche neurodegenerative Erkrankung in den späten 1800er Jahren identifiziert und gewann internationale Anerkennung im Jahr 1939, als es in der amerikanischen Baseball-Legende Lou Gehrig diagnostiziert wurde. Es ist bekannt durch den Tod und die Verschlechterung der motorischen Neuronen im Rückenmark verursacht werden, die wiederum mit Mutationen in Kupfer, Zink-Superoxid-Dismutase verknüpft wurde.Kupfer-ATSM ist eine bekannte Verbindung, die dazu beiträgt, Kupfer spezifisch für Zellen mit beschädigten Mitochondrien und erreicht das Rückenmark, wo es notwendig ist, um ALS zu behandeln. Diese Verbindung hat eine geringe Toxizität, dringt leicht in die Blut-Hirn-Schranke ein, wird bereits in der Humanmedizin zu viel niedrigeren Dosen für einige Zwecke verwendet und ist gut verträglich in Labortieren auf weit höheren Ebenen. Jedes Kupfer, das nach der Verwendung von Kupfer-ATSM nicht benötigt wird, wird schnell aus dem Körper gespült.Experten Vorsicht jedoch, dass dieser Ansatz ist nicht so einfach wie eine Ernährungsergänzung von Kupfer, die auch bei moderaten Dosen giftig sein kann. Solche Ergänzungen würden keinen Wert für Menschen mit ALS sein, sagten sie.Die neuen Ergebnisse wurden von Wissenschaftlern aus OSU berichtet; Die Universität von Melbourne in Australien; Universität von Texas südwestlich; Universität von Zentralflorida; Und das Pasteur Institut von Montevideo in Uruguay. Die Studie ist als Open Access in Neurobiologie der Krankheit zur Verfügung.Unter Verwendung der neuen Behandlung konnten Forscher die Progression von ALS in einer Art von transgenem Mausmodell stoppen, das gewöhnlich innerhalb von zwei Wochen ohne Behandlung sterben würde. Einige dieser Mäuse haben für mehr als 650 Tage überlebt, 500 Tage länger als jede vorherige Forschung war in der Lage zu erreichen.Ähnliche Geschichten



    In einigen Experimenten wurde die Behandlung begonnen und dann zurückgehalten. In diesem Fall begannen die Mäuse, innerhalb von zwei Monaten nach Beendigung der Behandlung ALS-Symptome zu zeigen und innerhalb eines weiteren Monats sterben. Aber wenn die Behandlung wieder aufgenommen wurde, gewannen die Mäuse Gewicht, die Progression der Krankheit wurde wieder gestoppt, und die Mäuse lebten noch 6-12 Monate.Im Jahr 2012 wurde Beckman als führender medizinischer Forscher in Oregon, mit dem Discovery Award von der Medical Research Foundation von Oregon anerkannt. Er ist auch Direktor des OSU Environmental Health Sciences Center, finanziert durch die National Institutes of Health, um die Forschung über die Rolle der Umwelt bei der Entstehung von Krankheiten zu unterstützen."Wir haben ein solides Verständnis, warum die Behandlung funktioniert bei den Mäusen, und wir prognostizieren, dass es bei beiden familiären und möglicherweise sporadischen menschlichen Patienten arbeiten sollte", sagte Beckman. "Aber wir wissen es nicht, bis wir es versuchen."Familiäre ALS-Patienten sind die mit mehr einer Familiengeschichte der Krankheit, während sporadische Patienten die größere allgemeine Bevölkerung reflektieren."Wir wollen, dass die Menschen verstehen, dass wir so schnell wie möglich in menschliche Prozesse übergehen", sagte Beckman. "Bei Menschen, die ALS entwickeln, ist die durchschnittliche Zeit vom Beginn bis zum Tod nur drei bis vier Jahre."Die Fortschritte basieren auf erheblichen wissenschaftlichen Fortschritten beim Verständnis der Krankheitsprozesse von ALS und Grundlagenforschung in der Biochemie. Die in diesen Studien verwendeten transgenen Mäuse wurden entwickelt, um das menschliche Gen für "Kupferchaperon für Superoxid-Dismutase" oder CCS-Gen zu tragen. CCS fügt Kupfer in Superoxid-Dismustase oder SOD ein, und transgene Mäuse, die diese menschlichen Gene tragen, sterben schnell ohne Behandlung.Nach Jahren der Forschung haben Wissenschaftler einen Ansatz zur Behandlung von ALS, die auf Kupfer in spezifische Zellen im Rückenmark und Mitochondrien durch Kupfermangel geschwächt basiert entwickelt. Kupfer ist ein Metall, das hilft, SOD zu stabilisieren, ein Antioxidans-Protein, dessen richtige Funktion wesentlich für das Leben ist. Aber wenn es seine Metall-Co-Faktoren fehlt, kann SOD "entfalten" und giftig werden, was zum Tod von motorischen Neuronen.Es gibt einige Hinweise, dass dieser Ansatz, der zum Teil durch die Verbesserung der mitochondrialen Funktion, kann auch einen Wert bei Parkinson-Krankheit und anderen Bedingungen, sagte Forscher. Auch die Forschung geht zu diesen Themen voran.Die Behandlung ist unwahrscheinlich, dass eine signifikante Erholung von neuronalen Verlust, der bereits durch ALS, die Wissenschaftler, sagte, aber könnte weitere Krankheitsprogression, wenn begonnen nach der Diagnose. Es könnte auch potentiell Träger von SOD-mutierten Genen behandeln, die ALS verursachen.

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      #3
      Hier ein deutscher Artikel dazu:



      Hier heißt es u.a.:

      Bei einigen Patienten mit ALS ist das Gen, welches die Unterform SOD1 codiert, mutiert. Das Enzym wird zwar exprimiert, aber nicht stabilisiert. Das ist gefährlich, denn unstabilisierte SOD kann akkumulieren und zu toxischen, Plaque-ähnlichen Ablagerungen führen. Offenbar fehlt das stabilisierende Kupfer-Ion, die Proteinstruktur entfaltet sich.

      Das bedeutet doch man müsste das Gen SOD1 im Gentest testen können und sollte es mutiert sein könnte auch die Kupfer Therapie funktionieren, oder? Jemand eine Idee? Klaus? Und wenn ja, was kostet so ein Gentest?

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