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CRISPA - Cas9 gegen FSHD

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    CRISPA - Cas9 gegen FSHD

    Hallo Gen-Brüder und Schwestern,

    habt ihr eigentlich die Entwicklung der Genschere CRISPR mitbekommen. Scheinbar sind die anfänglichen Ungenauigkeiten inzwischen komplet beseitigt!?!?

    Die Technik scheint ja inzwischen zielgenau die gewünschten Sequenzen aus der DNA heraus zu schneiden und auch andere einzufügen.

    Das muss jetzt doch eine Lösung für unser Genproblem sein.
    Wir haben doch im Chromosomenstrang 4 eine Verkürzung (wenn ich mich nicht irre) und mit dem Verfahren muss das doch jetzt zu reparieren sein.

    Laut den Berichten ist das ja inzwischen eine Punktgenaue, relativ einfache und spotbillige Methode das Erbgut anzupassen oder zu reparieren.

    Hat einer von Euch schon etwas gehört dass die Methode "in der letzten Zeit" (irgendwo auf der Welt) an Patienten mit einer genetischen Muskelerkrankung versucht wurde?

    Dass es an isolierten menschlichen Zellen, also somit am Menschen funktioniert ist jedenfalls bereits erprobt.
    Am Patienten wird bei uns ja vermutlich noch nicht erlaubt sein, aber in USA, China usw. Gibt es ja solche Barrieren in der Regel nicht.

    Hier noch ein 4 Monate alter Bericht im Spiegel.



    Leider spreche/lese ich recht schlecht Englisch und die meister Publikationen sind in Englisch verfasst.
    Vielleicht macht sich hier mal ein Englishprofi für uns auf die Suche?

    Robert
    Zuletzt geändert von Robat1; 17.02.2018, 09:23.

    #2
    Im Labor ist das kein Problem.
    Wenn man das aber auf das Gesamtgenom in einem echten Organismus loslässt wird der Off-Target-Effekt zu einem echten Problem.
    Das bedeutet, dass die DNA nicht nur da bearbeitet wird wo es gewollt ist, sondern auch an vielen anderen Stellen.
    CRSPR ist eine Molekül, dass wie ein Schlüssel programmiert wird. Der Schlüssel passt auf den Zielbereich, aber auch auf anderen Stellen. Da es unzählige nicht krankhafte Abweichungen in der DNA gibt, die bei jedem anders sind und sich auch im Laufe des Lebens verändern ist das Ergebnis nicht wirklich vorhersagbar. Dann ist evtl. die ursprüngliche Erkrankung weg, aber Du hast was Anderes vielleicht noch Schlimmeres.
    Einmal in den Körper gebracht lässt sich das dann auch nicht rückgängig machen.

    Außerdem ist das mit den Genen noch nicht wirklich verstanden. Es reicht offenbar nicht einfach einen kaputten Schnipsel auszutauschen oder zu reparieren.
    So gibt es z.B. das Exxon-Skipping, das eine Duchene-Muskeldystrophie in eine sehr milde Form umwandeln soll. Es hat sich gezeigt dass die gewünschte Änderung am Gen erfolgt, aber der gewünschte Effekt auf die Erkrankung nicht eintritt.
    It's a terrible knowing what this world is about

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      #3
      Servus Klaus,

      Ja das ist richtig, aber vor allem bei Cas1-8 dann wurde es sehr viel besser.
      Schon vor 4 Monaten war zu lesen, dass sie den Off-Target-Effekt von 18.000 auf 20 unerwünschte Neben-Änderungen reduzieren konnte.

      Und das letzte was zu dem Thema im TV zu sehen war, klang so als hätte man die selektive Reparatur-Auswahl nun voll im Griff.

      Wie gesagt hab ich mangels gutem English dazu aber leider keine aktuelle deutschsprachige Publikation aus 2018 gefunden.

      Robert

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        #4
        "Schon vor 4 Monaten war zu lesen, dass sie den Off-Target-Effekt von 18.000 auf 20 unerwünschte Neben-Änderungen reduzieren konnte."
        Die 20 bezieht sich auf das untersuchte Zielgen.
        Der Mensch hat ca. 23.000 Gene. Das macht 46.000 unerwünschte Änderungen.
        Dabei ist noch zu beachten, dass es nicht 2 Menschen mit dem gleichen Genom gibt. Auch das Genom von gesunden Menschen unterscheidet sich sehr stark.

        Um unerwünschte Änderungen zu verhindern müsste man bei jedem Patienten das gesamte Genom (incl. der nicht codierende Teile), Das sind über 3.000.000.000 Basenpaare entschlüsseln und schauen wo das CRiSPR mit seinem vlt. 100 Bp langem codierenden Schlüssel noch andocken könnte.
        Bei den Größenverhältnissen kann ich mir beim besten Willen nicht vorstellen, dass man Off-Target-Effekte ausschließen kann.
        Selbst wenn man weiß, an welchen Stellen die auftreten kann man nicht Heute und auch in 20 Jahren nicht voraussagen was dann passiert.

        Man kann den CRISPR-Schlüssel auch nicht beliebig lang machen.

        Die Zahl hinter cas steht auch nicht für eine Entwicklungsstufe, sondern für die verwendete cas-Proteasen.
        Die Proteasen sind auch nicht der Teil von dem der Off-Target-Effekt abhängt.
        Zuletzt geändert von KlausB; 17.02.2018, 18:34.
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