Versuchreihe an Menschen mit antisenser Droge gegen DM1 gestartet

[Yoolan]

Isis Pharmaceuticals gab am 16. Dezember bekannt, dass eine Versuchreihe in Amerika gestartet werden soll, die beurteilen soll, wie sicher und verträglich das Medikament "ISIS-DMPKRx" bei Erwachsenen mit DM1 ist. Es ist geplant, dass 36 Erwachsene an der Studie teilnehmen. Die Auswertung soll im Mai 2016 erfolgen. Zwischenergebnisse können unter clinicalTrails.gov eingesehen werden.

"ISIS-DMPKRx" greift schädliches Genmaterial an
"ISIS-DMPKRx" ist ein antisenses Präperat, welches die Aufgabe hat den Anteil von schädlicher RNA im Zellplasma zu verringern. Die fehlerhafte RNA reichert sich auf Grund einer Mutation innerhalb des DMPK-Gens in Muskel- und anderen Gewebezellen an und verusacht so DM1.

"ISIS-DMPKRx" ist eine einzelsträngige RNA, die komplementär zu der fehlerhaften mRNA ist. Die mRNA wird vom codogenen Strang (Matrizenstrang) der DNA transkribiert. Wird auch der komplementäre Strang transkribiert, entsteht eine zur mRNA komplementäre aRNA. Die aRNA verhindert durch Basenpaarung mit der komplementären mRNA deren Translation in der Zelle. Es häufen sich also so keine schädlichen Proteine in der Zelle an.


Weitere Infos
Quelle: quest.mda.org/

Informationen zur Studie und Zwischenergebnisse: clinicalTrials.gov

Antisense RNA: wikipedia.de


Schöne Feiertage
Robert

[Hunter]

Hallo an alle.

Nun ist ja dieser Eintrag bereits über 2 Jahre alt und der oben erwähnte (Mai 2016) ist auch schon vorbei. Ich fasse das leider wohl als nicht so gutes Zeichen auf.
Dennoch hab ich die Frage, ob jemand Neuigkeiten zu dieser oder anderen Studien bei DM1 und/oder DM2 hat?

Lg