Ankündigung

Einklappen

Gesprächskultur und Einhaltung der Forenregeln

Liebe Forumsnutzer,

gerne stellen wir Menschen mit neuromuskulärer Erkrankung und ihren Angehörigen das DGM-Forum für Erfahrungsaustausch und gegenseitige Unterstützung zur Verfügung und bitten alle Nutzer um Einhaltung der Forenregeln: https://www.dgm-forum.org/help#foren...renregeln_text. In der derzeitigen Corona-Ausnahmesituation ist eine sorgfältige und achtsame Kommunikation besonders wichtig. Bitte eröffnen Sie in diesem Forum nur Themen, die tatsächlich der gegenseitigen Unterstützung von neuromuskulär Erkrankten und ihrem Umfeld dienen.

Ihre DGM
Mehr anzeigen
Weniger anzeigen

Zolgensma steht vor Zulassung in der EU

Einklappen
X
 
  • Filter
  • Zeit
  • Anzeigen
Alles löschen
neue Beiträge

    #61
    Zitat von KlausB Beitrag anzeigen
    Das Problem hat Novartis ja erkannt und verbietet die Verabreichung beim Nachweis von Antikörpern gegen den Vektor Das ist aber das kleinste Problem. Vielmehr gibt es die unvorhersehbaren und bisher nicht hinreichend erklärbaren Probleme mit dem Therapiegen selber, wie ich sie oben beschrieben habe, weil man noch zu wenig darüber weiß, wie das mit den Genen wirklich funktioniert.
    Ich hab jetzt nicht die Zeit, das genauer zu prüfen (interessiert mich ehrlich gesagt auch grad nicht.) Sollte das aber so stimmen und Stand der Wissenschaft sein, währe die Ethikkommission verpflichtet, den Einsatz als Härtefall zu deklarieren, kann ich mir schwer vorstellen, dass dann - bei Therapiealternative - das in der Ethikkommission durchgeht. Beim Gericht ev ja, aber die Ethikkommission lassen sich normal herzlich wenig von Medien beeindrucken. Das wäre dann definitiv eine ethische Verfehlung. Kann mir aber auch schwer vorstellen, dass das dann ein Arzt macht, könnte auf fahrlässige Tötung unter besonders gefährlichen Umständen rauslaufen.
    Warum schmucken sich die Menschen mit Edelsteinen, wenn sie doch den schönsten Edelstein, die Seele, in sich tragen? Der schönste Diamant kann in der hellsten Sonne nicht so schön funkeln wie die Seele in der Licht der Güte.

    Kommentar


      #62
      Ich habe nur gerade wenig Lust auf eine Endlos-Diskussion, wenn du nur deine Argumente als Argumente (an)erkennst. Aber ich lasse dir gerne deinen Glauben, dass du immer stringent logisch argumentierst und/oder merkst, wenn du emotional befangen bist. Ich erinnere mich jedoch genau daran, was du mir schon bzgl. des Umgangs mit Medien/Journalisten etc.pp. schriebst, und auch, was wie in dem Artikel stand, und wie gut der darin geschilderte Eindruck die damalige Realität widerspiegelte.

      Ich finde es allerdings seltsam, dass du meinst bei der Thematik Zolgensma bzw. dessen Zulassung mitreden zu können, wenn du dich mit dessen angenommener Wirkweise ganz offensichtlich vorher null beschäftigt hast.

      Wie gesagt, das ist einfach falsch. Jede Erkrankung lässt sich medial verarbeiten, wenn daran eine Geschichte geknüpft wird. Jede Leser will eine Geschichte, Krankheiten sind quer durch die Bank sehr uninteressant und benötigen immer eine Aufmachung. Eine Krankheit selbst, ist immer ein schlechter Aufhänger, leist kein Mensch. Bringt man eine Fachpublikation durch, währe das eine Geschichte, die safe durchgeht, und die in jeder Krankheit möglich wäre. Einige Beiträge hier hätten definitiv gereiche, ausgearbeitet mit Quellen, für eine Publikation.
      ...und das stimmt, weil.....du es sagst?
      Eine Erkrankung lässt sich leichter medial verarbeiten, wenn
      - sie Prominente betrifft (bei ALS Lou Gherig, Stephen Hawking)
      - man Prominente gewinnen kann zur Unterstützung
      - wenn sie Symptome erzeugt, die in ihrer Schwere/Einschränkung leicht nachvollziehbar sind auch für jene, die keinerlei med. Kenntnisse besitzen (eine Immobilität infolge eines krassen Muskelschwunds ist für jeden nachvollziehbar, ein Syndrom wie CRPS, CIPO, EM bzw. dessen Auswirkungen weniger...)
      - wenn sie ausreichend med. verstanden ist (...man stelle sich mal eine Medienkampagne für eine neue bzw. noch kaum verstandene, im med. System kaum repräsentierte Erkrankung vor....funzt nicht...)
      - sie nicht zu selten ist
      - sie (Klein)Kinder betrifft (Jugendliche und junge Erwachsene sind die, die am meisten vergessen werden), sofern die Erkrankung nicht schlecht vermittelbar ist
      - die Geschichte des Betroffenen (wenn man diese von dir empfohlene Herangehensweise nutzt, und dass Geschichten leichter zu verkaufen sind, darin stimme ich dir ja zu) darf nicht zu negativ sein, in aller Tragik muss immer noch ein Funken Hoffnung oder zumindest Positivität liegen - die Leute wollen sich zum Teil mit dem Betroffenen identifizieren können, aber eben auch nicht zu sehr, und sie wollen letztlich nicht belastet werden, sondern eine Möglichkeit zur Katharsis über einer light-Version einer Auseinandersetzung mit dem Leid haben
      - stärkere Systemkritik sollte möglichst unterlassen werden

      Du redest/schreibst tlw. sehr viel darüber, aber durchgezogen von dem, was du angekündigt hast, hast du bisher das wenigste davon...insofern kannst du auch gar nicht beurteilen, ob das alles zu funktionieren würde, wie du meinst.

      Es gibt gerade in der heutigen Zeit genügend Leute, die keinerlei Probleme damit haben ihre Geschichte zu veröffentlichen, sondern ganz im Gegenteil gerne ihr Leben und ihre Geschichte mit anderen teilen bzw. sich selbst als Held darstellen wollen - auf social medias oder klassisch über das Verfassen einer Autobiographie -, auch wenn es nicht um eine Erkrankung geht, die mehr awareness bräuchte. Und ja, es gibt einen Unterschied zwischen bloßer Schilderung der eigenen Geschichte (ob man damit awareness für die Erkrankung erreichen oder sie und die darin gemachten Erfahrungen einfach nur erzählen möchte) und Selbstdarstellung. Ich glaube nach meinen Erfahrungen nur noch den wenigstens Leuten zu 90-100%.
      Ich habe es im Übrigen mit mehreren großen Zeitungen versucht, ohne Erfolg. Und diejenigen, denen es am schlechtesten geht und die am wenigsten Unterstützung haben, haben keine lange Durchhaltekraft für solche Aktionen, weil das tägliche Leben so viel abverlangt.

      Aber ist auch egal, das mit den ethischen Grundsätzen über Board werfen, ist einfach eine Ausrede.
      nein, das ist keine Pseudoethik. Es funktioniert mittlerweile auch in der Welt der Kranken so, wie es heutzutage überall funktioniert: Egoismus und Selbsteingenommenheit sind von Vorteil und helfen die eigene Sache durchzudrücken, zur Not auf Kosten anderer.
      Zuletzt geändert von pelztier86; 06.04.2020, 21:45.

      Kommentar


        #63
        Und ein Faktor, den man absolut nicht in der Hand hat, aber nicht unterschätzen sollte ist Glück...auch wenn das keine Ausrede dafür sein sollte keine Eigenverantwortung zu übernehmen oder Versuche zu unternehmen...
        Dass sich die ALS Challenge so viral entwickeln würde, konnte keiner ahnen.
        das war schlicht Glück. Die meisten Leute, die sich einen Eimer Wasser über den Kopf schütteten, verstanden nicht einmal den ursprünglichen Zusammenhang mit ALS (auch wenn der zugegebenermaßen gar nicht so toll gedacht war...), sondern machten das, weil es Spaß machte, und nebenbei konnten sie sich auch noch gut fühlen, weil sie (vermeintlich) etwas richtig Gutes taten.
        Es gab tatsächlich aber auch schon ähnliche Versuche bei anderen Erkrankungen, die kläglich scheiterten, weil die Masse diese nicht aufgriff.

        Kommentar


          #64
          Zitat von pelztier86 Beitrag anzeigen
          I
          Du redest/schreibst tlw. sehr viel darüber, aber durchgezogen von dem, was du angekündigt hast, hast du bisher das wenigste davon...insofern kannst du auch gar nicht beurteilen, ob das alles zu funktionieren würde, wie du meinst.
          Ich brauch nur sehen unter welchen Umständen andere etwas geschafft haben, ich hab auch nie behauptet, dass ich dieses oder jenes schaffe, sondern, dass es möglich ist. Genau das gleiche mit dem Gerichtsurteil, wo ich mehrfach anführte, dass es klappen könnte, du meintest das klappt nicht. Wenn nun jemand klagt, und völlig ohne Indikation die Therapie bezahlt bekommt, ist es unerheblich ob ich das ebenfalls geschafft hätte, dass es grundsätzlich möglich ist, ist damit bewiesen. Weder weiß ich, ob ich vor Gericht gewinnen würde, nur du, ob du es nicht würdest, wenn es nicht versucht wurde. Wenn man es aber nicht versucht, dann klappt es folglich auch nicht.

          Natürlich gibt es Krankheiten/ Umstände, bei denen es leichter ist. Eine außergewöhnliche Geschichte, die du sehr wohl hast, macht es erheblich leichter. Wie gesagt, mein Angebot steht, dass ich deine Geschichte weiterleiten. Kann gut sein, dass sich Servus TV für eine Dokumentation meldet, mit denen hatte ich Kontakt, auch ein YT Kanal mit über 1,2 Millionen Abonnenten würde das ziemlich sicher berichten. Was dann diese Berichterstattung bringt, ist ein anderes Thema, das weiß ich ebenso wenig wie du.

          Warum schmucken sich die Menschen mit Edelsteinen, wenn sie doch den schönsten Edelstein, die Seele, in sich tragen? Der schönste Diamant kann in der hellsten Sonne nicht so schön funkeln wie die Seele in der Licht der Güte.

          Kommentar


            #65
            Zitat von pelztier86 Beitrag anzeigen
            Ich finde es allerdings seltsam, dass du meinst bei der Thematik Zolgensma bzw. dessen Zulassung mitreden zu können, wenn du dich mit dessen angenommener Wirkweise ganz offensichtlich vorher null beschäftigt hast.
            Ich bezog mich wie gesagt auf allgemeine Aussagen zur Verteilung von Forschungsgelder und der Engagement der Eltern. Wenn du nun anscheinend die Zeit hast, dich dauerhaft in die neue Grundlagenforschung zu vertiefen, dann hättest du logischerweise auch die Zeit, diese anderweitig zu nützen. Denn eine SMA hast du ja nicht, und die Diskussion hier - ebenso wie das lesen zur SMA - ist ja reiner Zeitvertreib. Es nützt absolut niemanden, wenn du dich zur SMA einliest, und dann im Forum das vorgehen kritisierst. Oder was genau denkst du, dass es bringt?In der selben Zeit kann man, wenn man will, auch mein mehrfach an dich herangetragenes Angebot, die Journalisten zu kontaktieren, annehmen. Das braucht sogar summa summaro weniger Zeit. Was daraus wird, ist ein anderes Thema, doch du weichst ja - jedes Mal wenn ich es anspreche (was schon mehrfach der Fall war) - aus. Dann kannst du mir nicht verkaufen, dass du ja eigentlich einen Artikel publizieren würdest, wenn die Journalisten mitmachen, wenn du sogar auf Angebote von welchen, mit denen ich Kontakt habe, nicht ein einziges mal darauf eingehst.
            Warum schmucken sich die Menschen mit Edelsteinen, wenn sie doch den schönsten Edelstein, die Seele, in sich tragen? Der schönste Diamant kann in der hellsten Sonne nicht so schön funkeln wie die Seele in der Licht der Güte.

            Kommentar


              #66
              Und um das noch einmal kompakt darzustellen, wie das hier bisher mit Z. bzw. S. lief:
              https://www.faz.net/aktuell/wissen/m...-16671698.html
              „...Bereits seit 2017 gibt es allerdings ein Medikament unter der Bezeichnung Spinraza, das – wenn es regelmäßig verabreicht wird – betroffenen Eltern und Kindern neue Hoffnung gibt. Die zuständigen Behörden und Kommissionen hatten dieses in einem entsprechend geregelten Verfahren zugelassen. Obwohl damit hohe Kosten speziell für Kliniken mit einer Neuropädiatrie verbunden waren, wurden diese bei nachgewiesenem Nutzen für die einzelnen Patienten in Kauf genommen, so wie das bei anderen Neuerungen in der Medizin bislang in der Regel auch der Fall ist.

              Umso überraschender waren Schlagzeilen, die von einem zwei Millionen Euro teuren neuen Medikament, Zolgensma der Firma Novartis, berichteten, das – obwohl eine Zulassung bisher in Deutschland nicht vorliegt – durch Krankenkassen bei einer Behandlung bezahlt würde. Zur Begründung hieß es, dass es sich hierbei um eine existentielle Therapie handele mit äußerst teuren Entwicklungs- und Herstellungskosten und es voraussichtlich keine dauerhafte Behandlung brauche, sondern nur eine einmalige Gabe des Medikamentes ausreichend sei. Inwieweit sich allerdings langfristig die Prognose für die betroffenen Kinder verbessern würde oder welche konkreten Auswirkungen die Behandlung auf Lebensqualität und Lebensdauer der Kinder haben wird, darüber wurde die erstaunte Öffentlichkeit weitestgehend im Unklaren gelassen. Als Außenstehender kann man sich des Eindrucks nicht erwehren, dass hier mit Hilfe medialer Präsenz die involvierten Kostenträger und Leistungserbringer erheblich unter Druck gesetzt wurden.

              So sprechen die beteiligten, zum Teil deutlich verärgerten Kinderärzte und ihre Fachgesellschaften auch von einer in dieser Art und Weise „beispiellosen Medienkampagne“, mit der das neue Medikament bei betroffenen Eltern beworben und mit deren Hilferufen es – trotz des horrenden Preises – entgegen den bisher üblichen Verfahren in die Versorgung gebracht wird. Denn eigentlich gibt es für den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten mit besonders schweren Krankheitsverläufen, die mit zugelassenen Medikamenten nicht zufriedenstellend behandelt werden können, in Deutschland eine seit 2010 gültige Rechtsverordnung nach Paragraph 80 AMG (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung, AMHV). Diese sieht vor, dass das jeweilige Medikament durch den Hersteller für die Behandlung von Patienten kostenlos zur Verfügung gestellt wird, bis eine abschließende Bewertung stattgefunden hat. Um ein solches Härtefallprogramm auszulösen, muss der Hersteller allerdings selbst bei den Behörden einen Antrag stellen.

              Diesen Weg wollte die Firma im vorliegenden Fall offensichtlich nicht beschreiten, sondern suchte den Weg über die Öffentlichkeit, der freilich die Gesetzgebung unbekannt ist. Konfrontiert mit entsprechenden Anfragen von Seiten der Ärzteschaft, der Kostenträger und des Gesundheitsministeriums präsentierte der Hersteller nun eine scheinbare Lösung für eventuelle Situationen der Unterversorgung. Gewählt wurde ein sogenannter internationaler Ansatz, der nach dem Lotterieverfahren funktioniert: Novartis erklärt sich bereit, ein definiertes Kontingent des Medikaments durch ein Los an Patienten zu verteilen. Eine in dieser Art und Weise ebenfalls noch nie dagewesene Form der Entscheidung über medizinische Therapie. Weltweit sollen insgesamt 100 Kinder, die bestimmte Antragskriterien erfüllen, per Zufall ausgewählt werden. Sie sollen das Medikament kostenlos noch vor der Zulassung erhalten.

              Begründet wird dieses Vorgehen mit einem Engpass bei der Herstellung des Medikaments. Aber selbst wenn glaubhaft nicht genügend Dosen/Chargen bereitgestellt werden können, um alle Patienten weltweit zu behandeln: Ist dieser Vorschlag ethisch akzeptabel? Bei der Frage der Verteilungsgerechtigkeit auch und gerade in der Medizin ist zuerst zu beantworten, ob die Knappheit tatsächlich absolut gegeben ist. Hier erscheint die Antwort einfach: Die Anzahl der Chargen, die Novartis in dem selbstdefinierten Härtefallprogramm zur Verfügung stellt, wurde explizit „unter Berücksichtigung des Versorgungsauftrags in den Vereinigten Staaten und in Erwartung weiterer Zulassungen, so auch in Europa, kalkuliert“. Damit erfolgt die explizite Bevorzugung jener Patienten, für die eine Kostenübernahme jetzt und in absehbarer Zukunft geklärt ist.

              Patienten, die sich für das Härtefallprogramm „bewerben“ (müssen), werden also von vornherein benachteiligt, und zwar aufgrund fehlender finanzieller Absicherungen. In der deutschen Sozialstaatstradition gehen wir mit Rückgriff auf das christlich-jüdische Menschenbild davon aus, dass Gesundheit so unterstützt werden soll, dass Diskriminierung nach welchen Kriterien auch immer (Alter, Geschlecht, Religion, Herkunft, ethnische Zugehörigkeit, Vermögen, Bildung etc.) ausgeschlossen sein muss. Unter dieser Maßgabe ist das „Härtefallprogramm“ nach dem Zufallsprinzip nicht akzeptabel, ja es ist eine Provokation. Umso erstaunlicher ist die für ein Härtefallprogramm notwendige behördliche Zustimmung zu diesem Verfahren. Zwar finden sich in der wissenschaftlichen Literatur auch Theorien der Gerechtigkeit, die den Zufall als eine Lösung in Knappheitssituationen diskutieren – weil er als gerechter Prozess angesehen wird, der auch zu adäquaten Verteilungsergebnissen führen kann.

              Allerdings besteht über die wissenschaftlichen Disziplinen hinweg Einigkeit, dass der Zufall allein keine gerechte Priorisierung darstellt. Vielmehr ist fraglich, warum nicht Kriterien wie Dringlichkeit, Schweregrad, Bedarf aufgrund fehlender Alternativen (und ggf. die Erfolgsaussicht der Therapie) herangezogen werden, die dann – von medizinischen Experten genutzt – über die Verwendung eines (knappen) Medikaments entscheiden. Auch die Patientenperspektive könnte bei der Bewertung Berücksichtigung finden, wie Forschungen an der Universität Bayreuth nachgewiesen haben. Eine finanzielle Dimension findet sich hier ausdrücklich nicht!..“

              Tatsächlich erhoelten bereits wenige Kinder das Medikament auf Kosten der KK, nachdem die Eltern geklagt hatten, und die Urteile wohl unter den medialen Druck zugunsten dieser ausgefallen waren. Das war noch bevor Novartis ankündigte ein kleines Kontingent zu verlosen.
              Mittlerweile besagt ein anderes Urteil (siehe vorigen Link), dass die gesetzlichen KK nicht dazu verpflichtet sind die Kosten für das noch nicht zugelassene Medikament zu übernehmen, da eine zugelassene Alternativbehandlung bestehe und das NW-Spektrum des neuen Medikaments weitgehend unbekannt ist. Viele Ärzte schätzen die Wirksamkeit von Z. als mit der von S. vergleichbar bis max. geringgradig besser ein, wobei die Langzeitfolgen nicht abzuschätzen sind.

              Kommentar


                #67
                Zitat von pelztier86 Beitrag anzeigen
                Und um das noch einmal kompakt darzustellen, wie das hier bisher mit Z. bzw. S. lief:
                https://www.faz.net/aktuell/wissen/m...-16671698.html
                US-Amerikaner lachen sich über dieses europäische Gutmenschentum nur tot.
                Bei denen ist das so üblich.

                It's a terrible knowing what this world is about

                Kommentar

                Lädt...
                X