Zolgensma steht vor Zulassung in der EU

[DennDenn]

https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/111477/Spinale-Muskelatrophie-Millionenteures-Medikament-Zolgensma-vor-Zulassung-in-Europa

[pelztier86]

Schön....das ist diese scheiß teure Medikament (2 Mio Euro pro Spritze), dessen überlegende Wirksamkeit gegenüber Spinraza noch nicht einmal erwiesen und dessen Nebenwirkungsspektrum aber viel weniger bekannt ist.
Und trotzdem haben einige Eltern erfolgreich geklagt, dass dieses Medikament von der KK übernommen wird - darunter auch Eltern von Kindern, die gut auf Spinraza angesprochen haben.
Es gibt genügend schlimme Erkrankungen, bei denen noch keinerlei Medikament zur Verfügung steht und noch nicht einmal wirklich Grundlagenforschung betrieben wird. Das sind mal wieder die Unverhältnismäßigkeiten, die heutzutage überall in der Medizin (aber auch generell) bestehen.

[DennDenn]

Ich freue mich für die jenigen,die dadurch geholfen werden.

Ich habe vor kurzem noch für den kleinen Ben aus Heinsberg gespendet,die erreichte Summe von 1,1 Mio Euro werden jetzt der Forschung zur verfügung gestellt,weil die Krankenkasse die Therapie alleine übernimmt.
Wenn der Druck gross genug ist ,gibt jeder nach,war schon immer so und wird immer so bleiben.
Siehe Corona ... Jegliche Forschungen werden fixiert, der Druck ist gross , also wird gehandelt(muss gehandelt werden).


Man muss das alles als möglichen Schritt in Richtung Entwicklung sehen und vorallem Aufmerksamkeit.
Die Erkrankung ist bis Dato vielen Unbekannt gewesen.

[pelztier86]

Und woher weiß man, dass denjenigen geholfen wird? Genau: man weiß es nicht. Es gab in den ersten Studien sogar einen Todesfall unter Zolgensma.
Spinraza wirkt für viele SMAler recht gut, d.h. eine vormals begrenzte Lebenserwartung wird erhöht, bei rechtzeitiger Gabe kann sogar teils die Behinderung erheblich abgemildert werden. Es ist nicht einzusehen, dass die Allgemeinheit 2 Millionen für ein Medikament/einen Fall tragen muss, bei dem sich ein anderes Medikament bewährt hat.

[DHKW]

Schön....das ist diese scheiß teure Medikament (2 Mio Euro pro Spritze), dessen überlegende Wirksamkeit gegenüber Spinraza noch nicht einmal erwiesen und dessen Nebenwirkungsspektrum aber viel weniger bekannt ist.
Und trotzdem haben einige Eltern erfolgreich geklagt, dass dieses Medikament von der KK übernommen wird - darunter auch Eltern von Kindern, die gut auf Spinraza angesprochen haben.
Es gibt genügend schlimme Erkrankungen, bei denen noch keinerlei Medikament zur Verfügung steht und noch nicht einmal wirklich Grundlagenforschung betrieben wird. Das sind mal wieder die Unverhältnismäßigkeiten, die heutzutage überall in der Medizin (aber auch generell) bestehen.

Da haben einige juristisch gekämpft, ob Sinn oder nicht ist ne andere Frage, so funktioniert die Welt. Die die für etwas kämpfen, gewinnen oft, von alleine passiert eben nichts. Ich sagte ja schon mehrfach, wenn man sich einen juristischen Kampf antut, und richtig kämpft, ist so einiges möglich ... wie man hier wieder sieht. Es ist immer schon so in der Natur gewesen, diejenigen die für Sachen kämpfen (begann schon beim Höhlenmensch) bekommen die Sachen meist, die die das nicht machen, die müssen dann hoffen, dass sie auch etwas bekommen. So ist aber das Leben generell, das betrifft ja jetzt nicht nur die Medizin oder den Mensch.

[pelztier86]

Das war die mediale Aufmerksamkeit, nicht die Klage an sich....Und wer eine mediale Aufmerksamkeit bekommt, entscheidet die Masse. Die interessiert sich aber nur für bestimmte Erkrankungen, die zu verkaufen sind.

[DHKW]

Es ist nicht einzusehen, dass die Allgemeinheit 2 Millionen für ein Medikament/einen Fall tragen muss, bei dem sich ein anderes Medikament bewährt hat.

Die Richter sahen das wohl anders.. wie gesagt, dem Gesetzgeber (oder Gericht) ist das herzlich egal was du oder ich denkst, die entscheiden, dann wird das gemacht. Ich schrieb ja schonmal bei einem ähnlichen Urteil, dass alles mögliche (auch kaum begründbares) vor Gericht durchzubringen ist. Rein medizinisch kann natürlich auch eine Kontraindikation zu Spinraza besteht.

Mal von dem konkreten Fall abgesehen, mir fehlt nämlich das Wissen über das Medi, finde ich so ein Urteil immer gut, es zeigt, dass der Einfluss - auch eines "normalen Bürgers" - erheblich ist, und er, wenn er wirklich kämpft, sehr viel erreichen kann. Für was jemand kämpft ist wieder eine andere Sache.

[DHKW]

Das war die mediale Aufmerksamkeit, nicht die Klage an sich....Und wer eine mediale Aufmerksamkeit bekommt, entscheidet die Masse. Die interessiert sich aber nur für bestimmte Erkrankungen, die zu verkaufen sind.

Es gibt zahlreiche ähnliche Beispiele, die sind dann nicht so medial bekannt, was auch logisch ist. Ich hatte dazu ja mal ein deutsches Urteil verlinkt, habs vergessen. Es gibt zahlreiche ähnliche Urteile, mit medialer Aufmerksamkeit gehts leichter, klar, die Medien sind aber bei sowas auch leicht zu "gewinnen" wenn es als Sensation verkauft wird. Die Masse übernimmt die Emotion der Berichterstattung blind. (Eine Masse bildet sich selbst nie eine Meinung) Im übrigen entscheidet die Masse gar nichts (die glauben das immer nur), auch in der Politik entscheidet eine Masse nie, sie reagiert auf Trigger die die Politik oder die Medien setzen. Darum ist Demokratie eigentlich eine ziemlich unsinnige Regierungsform, da einer Massenseele (die für eine Mehrheit benötigt wird) kein eigenständiges Denken innewohnt.

[pelztier86]

Ja, sie entscheidet nicht direkt, das stimmt schon. Aber die Medien richten sich nach der Massenseele, und was man der gut verkaufen kann.

[DHKW]

Ja, sie entscheidet nicht direkt, das stimmt schon. Aber die Medien richten sich nach der Massenseele, und was man der gut verkaufen kann.

Medien können denen alles verkaufen, dazu sagte Jobs auch mal was, kanns nicht mehr im Originalzitat wiederholen, aber sozusagen "man kann den Medien alles verkaufen und die können der Masse alles verkaufen, so Unsinnig kann es gar nicht sein, dass dieser Weg nicht klappt." (Göbbels äußerte sich ähnlich)

In Deutschland hat mal wer geklagt, dass eine Plasmapherese bei Duchenne gezahlt wird, auch ohne Wirknachweis. Auch das ging durch, ohne dass die Medien da mitspielten. Medien braucht man da gar nicht unbedingt.

[DennDenn]

Für mich zählt der Kampf der gekämpft wurde und er wurde richtig gekämpft. Medial ist in dem Fall nicht richtig,da gibt es deutlich stärkere Aufmerksamkeiten wo weit aus weniger passiert .
Zum Thema Allgemeinheit und Kostenträger , für mich gesprochen helfe ich sehr gerne wo ich kann, aber auch nur genau dann wenn es dort ankommt wo es gebraucht wird . Jedes Jahr bringe ich Tierfutter ins Tierheim Spende dort explizit kein Geld,nur als Beispiel .
Und genau in den Augenblicken wo jemand Hilfe benötigt(Vorallem im Kleinkind bzw Säuglingsalter) und es gibt auch nur einen Funken Hoffnung bin ich gerne bereit dazu meinen Teil dazu beizutragen .
Ob die Therapie gegenüber Spiranza überlegen ist,spielt für mich keine Rolle und sollte es in dem Moment auch nicht . Die Hoffnung in der Therapie ist groß und zu verantworten wenn man sie im Verhältnis zum Aufgeschobenen Tod setzt .


Alles hat Nebenwirkungen , überall gibt es Zwischenfälle , jedes Individuum reagiert anders - willst du das Medikament in einer 10 Jahres Langzeitstudie sehen um zu schauen ob es tatsächlich den Zweck erfüllt ? Die Zeit ist leider nicht da .
Die EU hat die Zulassung erteilt und das reicht . Ich bin mir sicher , dass wenn es dir helfen würde , du es versuchen würdest .


Jedes Elternteil steht in der Pflicht für sein Kind das bestmögliche zu tun . Koste es was es wolle .

Ich würde ebenfalls alles mögliche für meinen Sohn tun, wenn nur ein Fünkchen Hoffnung in irgendeiner Art und Weise bestehen würde mit einer ansonsten todbringen Erkrankung .

[DHKW]

Für mich zählt der Kampf der gekämpft wurde und er wurde richtig gekämpft.

Ich sehe das auch so, die haben sicher bis aufs Blut vor dem Gericht gekämpft, liest sich immer "so mal eben" beim Kaffee, aber dahinter stecken harte Kämpfe. Abgesehen von der direkten Wirkung motivieren solche Berichte auch diejenigen, die sich selbst eingeredet haben man können gegen die "big Player" eh nichts machen. Das ist natürlich idR eine Rechtfertigung um nichts tun zu müssen, aber einige solche Kämpfer gibt es, die dann durchaus beginnen, wenn sie sehen, dass sie gewinnen könnten. Ich finde es bewundernswert, wenn Menschen etwas beginnen und dann wirklich durchziehen, wie hier scheinbar der Fall. Der Kampf dahinter war sicher nicht einfach, ein Kind was den einen Wirkstoff nicht verträgt, hat somit die Chance auf ein anderes. Das möchte ich nicht schlecht reden. Was im Einzelfall dann optimal ist, muss dann der Arzt und die Eltern entscheiden.

[DennDenn]

Ich sehe das auch so, die haben sicher bis aufs Blut vor dem Gericht gekämpft, liest sich immer "so mal eben" beim Kaffee, aber dahinter stecken harte Kämpfe. Abgesehen von der direkten Wirkung motivieren solche Berichte auch diejenigen, die sich selbst eingeredet haben man können gegen die "big Player" eh nichts machen. Das ist natürlich idR eine Rechtfertigung um nichts tun zu müssen, aber einige solche Kämpfer gibt es, die dann durchaus beginnen, wenn sie sehen, dass sie gewinnen könnten. Ich finde es bewundernswert, wenn Menschen etwas beginnen und dann wirklich durchziehen, wie hier scheinbar der Fall. Der Kampf dahinter war sicher nicht einfach, ein Kind was den einen Wirkstoff nicht verträgt, hat somit die Chance auf ein anderes. Das möchte ich nicht schlecht reden. Was im Einzelfall dann optimal ist, muss dann der Arzt und die Eltern entscheiden.

Jop, stimmt genau .

[pelztier86]

Für mich zählt der Kampf der gekämpft wurde und er wurde richtig gekämpft.

Tja, leider wird in vielen anderen Fällen ohne Ende gekämpft, aber es zahlt sich nicht aus, das System und die Medien interessieren sich nicht dafür..
Wenn du heutzutage eine SMA hast, hast du größere Chancen, dass dein Kampf etwas bringt, als wenn du eine Mito, Durchenne.Dystrophie, MSA, Morbus Huntington, Adrenoleukodystrophie etc.pp. hast - um nur mal in dem Bereich der neurologischen Erkrankungen zu bleiben.

Die EU hat die Zulassung erteilt und das reicht . Ich bin mir sicher , dass wenn es dir helfen würde , du es versuchen würdest .

Darum geht es doch gar nicht. Viele Ärzte äußern sich kritisch gegenüber der allgemeinen Zulassung von Z. wegen der von mir beschriebenen Problematik: aktuell noch zu wenig bekannt über das Nebenwirkungssspektrum, keine bewiesene Überlegenheit über S (und selbst wenn man eine überlegene Wirksamkeit annimmt, dann wird diese von fast allen als maximal leichtgradig beschrieben), dagegen Bewährtheit von S. Ich wäre froh, wenn es nur ein Medikament gäbe, was mein Leiden lindern könnte - das ist eine ganz andere Situation, in der viele andere auch sind.
SMA ist so gesehen schon unter den von der Medizin begünstigten Erkrankungen....

[pelztier86]

Jedes Elternteil steht in der Pflicht für sein Kind das bestmögliche zu tun . Koste es was es wolle .

Irgendwie verstehst du es nicht.
In dem einen Fall hat das Kind (das auch nicht die schwerste SMA-Form hat) gut auf S angesprochen, es konnte sogar motorische Fähigkeiten zurückerlangen, und primär waren die Beine betroffen. Das wollen die Eltern tauschen gegen eine Medikament mit unsicherem NW-Spektrum-Profil und nicht erwiesener, mglw. im besten Fall geringgradig besserer Wirksamkeit...die Begründung: das Mädchen soll mal ganz normal laufen können (wobei es erwiesen ist, dass Kinder, die mit einer Gehbehinderung aufwachsen, in der Regel sehr gut damit klarkommen).....ich finde das höchst egoistisch und kurzsichtig.
Nicht nur gegenüber der Allgemeinheit, sondern insb. gegenüber den wenigen Fällen mit der schwersten SMA-Form, die nicht oder kaum auf S. ansprechen. In den letztgenannten Fällen kann ich es absolut verstehen, dass man nach einem Strohhalm greift.