Zolgensma steht vor Zulassung in der EU

[pelztier86]

Das stimmt schon, aber wir behandeln ja nicht einmal die Patienten in unserem Land medizinisch sinnvoll gleichwertig.

Wie Z. wirken soll. ist mir bekannt. Betonung liegt auf "soll".

[DHKW]

Das stimmt schon, aber wir behandeln ja nicht einmal die Patienten in unserem Land medizinisch sinnvoll gleichwertig.

Wie Z. wirken soll. ist mir bekannt. Betonung liegt auf "soll".

Das gabs nie, in keinem Land, und wirds wohl auch nie geben. Dazu bräuchte es eine staatliche Regulierung und das würde dann immer auf den Kommunismus hinauslaufen, er klappt noch schlechter. E gibt immer Menschen die die Verteilung steuern, und die die das einfach zur Kenntnis nehmen. Ob es sich da um die Medizin handelt, oder um Firmen usw ist komplett gleichzustellen. Das einzige was jeder selber machen kann, ist sich aussuchen, in welche Kategorie er fallen will. Das Leben ist an sich nicht Gerecht, der eine nimmt 30 Jahre Drogen, rauch 50 Jahre und hat 50kg Übergewicht, wird aber 90 Jahre, der nächste stirbt mit wenigen Jahren an ein Glio, oder an einer SMA usw. Darum ja auch meine Kritik an einen gütigen Gott. Passt alles nichts zusammen, d.h. am besten dieses Wunschvorstellung der "absoluten Gerechtigkeit" vergessen, die Situation so akzeptieren wie sie ist, und dann entsprechen für sich, oder denen denen man helfen will, optimal handeln. Alles andere ist Zeit und Energieverschwendung. Bevor die Regierung die paar Millionen für Gender-Sprach-Wahn rausballert, ist das Geld bei schwerstkranken Kindern immer noch besser aufgehoben, zumal sich Erfahrungswerte dieser - noch neueren Technik - DNA mit Viren zu transportieren, auch auf zig andere Erkrankungen übertragen lassen könnte. Rein wissenschaftlich gesehen ist das Urteil auch ein großer Fortschritt.

[pelztier86]

Natürlich gibt es keine absolute - eine relative würde schon reichen. Und das hat nichts mit einem Gott, sondern uns Menschen zu tun, dass wir diese nicht erreichen. Und dazu bräuchte es auch keinen Kommunismus, der ohnehin nicht gerecht ist. Gleichwertig meint auch keine Gleichbehandlung. Sondern eine Behandlung, die sich nur nach der med. Bedürftigkeit richtet,

[pelztier86]

Zumindest sollte es in einem Land wie dem unserem möglich sein, dass Eigenverantwortung belohnt wird bzw. dass man eine Chance bekommt, wenn man kämpft - egal, was man hat und ob man mediale Aufmerksamkeit hat oder nicht.

[DHKW]

Zumindest sollte es in einem Land wie dem unserem möglich sein, dass Eigenverantwortung belohnt wird bzw. dass man eine Chance bekommt, wenn man kämpft - egal, was man hat und ob man mediale Aufmerksamkeit hat oder nicht.

In unserem Land, DE/ AT, kann man klagen und gewinnen, das geht in dem meisten Länder der Welt nicht. Es werden sogar Prozesskosten getragen. Auch ob man Medien nutzt oder nicht, kann jeder für sich entscheiden. Es gibt mehrer tausend OD, es geht sich auch einfach finanziell nicht aus (geschweige denn vom Personal), dass überall so geforscht wird, wie in den Forschungskernen die aktuell liegen. Die Erkenntnisse aus diesen, können aber ua auf andere übertragen werden. Manche Krankheiten gibt es nur 1-2 mal weltweit, wenn man sagen würde, dass jeder gleich viel Forschung erhält, dann müsste das auch für einmalige Erkrankungen gelten (von denen es gar nicht wenig gibt), da wäre never ending. Die Medien müssen so oder so auch genützt werden, sollten auch mehr genützt werden, da dadurch Forschungsgelder abhängen. Natürlich bräuchte es im übrigen Kommunismus, da reiche Menschen immer den Forschungsschwerpunkt so lenken, wie sie wollen. Solange nicht jeder gleich viel Geld hat, kann kein Bereich in einem Kommunistischen Land "gleich" sein. Verschiedene Interessen, werden immer anders bedient, durch verschiedene Finanzkraft. Im übrigen wird das Geld auch eher denen zugespielt, die mehr Forschung aufzuweisen haben, darum wurde ja auch SMA so interessant, da hier - vgl zu anderen genetischen Erkrankungen - ursächlich ein Gendefekt behandelt werden konnte. Diesen Wettbewerb mehr Erkenntnisweise = mehr Geld, benötigt die Medizin auch.

Wenn wir ein hypothetisches "sollte" haben, dann sollte niemand in der Welt krank sein, hunger Leiden, schmerzen haben, im Krieg sterben usw. Dieses sollte ist ein gutes Ziel, aber ein Ziel muss eben auch erkämpft werden.

[KlausB]

... Ich wäre froh, wenn es nur ein Medikament gäbe, was mein Leiden lindern könnte - das ist eine ganz andere Situation, in der viele andere auch sind.
SMA ist so gesehen schon unter den von der Medizin begünstigten Erkrankungen....

Das klingt jetzt aber ganz nach Neiddiskussion, ein typisch deutsches Phänomen.

Um Missverständnissen vorzubeugen: Ich finde den Preis auch unverschämt.
Ich gebe aber zu bedenken, dass dieses Medikament nur einmal gegeben werden muss. Insofern liegt das in der Preisklasse der Chemotherapien bei Krebs.
Man hat leider nicht die Wahl abzuwarten, ob die Therapie mit Spinraza anschlägt, da Zolgenzma nur wirken kann, wenn es im frühen Kleinkindalter gegeben wird.

In Bezug auf Nebenwirkungen hätte ich da aber auch bedenken. Die akuten Nebenwirkungen wären wohl noch hinnehmbar. Es hat aber in Vergangenheit schon mehrfach Heilungsversuche genetischer Erkrankungen mit vektorbasierter Gentherapie gegeben. Bisher hat sich aber immer herausgestellt, dass diese nach Monaten oder wenigen Jahren zu schwersten Krebserkrankungen und ei der Mehrzahl der Erkrankten zum Tode führten. Ich befürchte, dass das ein Experiment ist mit der ethischen Rechtfertigung, dass Die ja sowieso sterben.

[DennDenn]

Das klingt jetzt aber ganz nach Neiddiskussion, ein typisch deutsches Phänomen.

Um Missverständnissen vorzubeugen: Ich finde den Preis auch unverschämt.
Ich gebe aber zu bedenken, dass dieses Medikament nur einmal gegeben werden muss. Insofern liegt das in der Preisklasse der Chemotherapien bei Krebs.
Man hat leider nicht die Wahl abzuwarten, ob die Therapie mit Spinraza anschlägt, da Zolgenzma nur wirken kann, wenn es im frühen Kleinkindalter gegeben wird.

In Bezug auf Nebenwirkungen hätte ich da aber auch bedenken. Die akuten Nebenwirkungen wären wohl noch hinnehmbar. Es hat aber in Vergangenheit schon mehrfach Heilungsversuche genetischer Erkrankungen mit vektorbasierter Gentherapie gegeben. Bisher hat sich aber immer herausgestellt, dass diese nach Monaten oder wenigen Jahren zu schwersten Krebserkrankungen und ei der Mehrzahl der Erkrankten zum Tode führten. Ich befürchte, dass das ein Experiment ist mit der ethischen Rechtfertigung, dass Die ja sowieso sterben.

Ich wollte es nicht sagen, ich hab den Text gestern auch geschrieben,aber nicht abgeschickt...
Ich kann deine Missgunst allerdings verstehen PZT,dennoch hatte ich vorher schon geschrieben,alleine der Kampf der geführt wurde dafür,rechtfertigt gänzlich alleine ,dass das Medikament getragen wird. AUCH wenn der Preis absolut überzogen ist.

Richtig Klaus , Zolgensma muss bis zum 2 Lebensjahr gegeben werden,sonst ist es für die Tonne

[pelztier86]

Mit Neid und Missgunst hat das rein gar nichts zu tun. Ich gönne den betroffenen Kindern eine Verbesserung von Herzen.
Ich finde nur, dass
1. andere Kinder und Erwachsene mit anderen schweren Erkrankungen komplett vernachlässigt werden (...und das Zitat schrieb ich auch nur auf DHKW Aussage hin, dass ich auch froh wäre, wenn....)
Das geht mir genauso auf den Keks wie dich Klaus die mediale Fokussierung auf die ALS und deren Darstellung als die schlimmste Erkrankung überhaupt nerven.
Weil ich viel mehr Einblicke in ziemlich kaputte Leben haben, trotzdem die Betroffenen wie ein Stier gekämpft haben, nur weil sie die "falsche" schwere Erkrankung haben/hatten.
2. Dass die Allgemeinheit kein Medikament bezahlen sollen müsste, dass so teuer ist, wenn noch nicht einmal seine überlegene Wirksamkeit bewiesen wurde und dessen NW-Spektrum weitgehend unbekannt ist
3. was wiederum heißt, dass Langzeitnebenwirkungen wie die von Klaus Angesprochenen möglich sind
4. WENN, dann sollten das ausschließlich die Kinder mit der schwersten Form bekommen, die nicht/kaum auf Spinraza ansprechen (Härtefälle), und nicht Kinder, die gute Erfolge mit dem Medikament hatten. Fälle, in denen auch die Ärzte hinter dem Versuch stehen. Hier könnte ich mir sogar vorstellen, dass die Allgemeinheit die Kosten zumindest zu einem größeren Teil trägt, auch wenn ich eigentlich der Meinung bin, dass der Pharmakonzern das Medikament für die ersten dringlichsten Fällen kostenlos zur Verfügung stellen sollte. Aber in den meisten Fällen, die klagten, war dem eben nicht so. Das kann man auch leicht nachlesen. Eine allgemeine Zulassung in diesem Stadium halte ich für komplett verfrüht, eine beschränkte Zulassung wäre dagegen in Ordnung und imho im Sinne aller.

[DHKW]

Also ehrlich gesagt halte ich nichts davon, etwas zu kritisieren, wenn man nichts dagegen macht. Ich schreib selber, neben 3 anderen Büchern, an einem zu den Misständen der Medizin, wenn die mal alle fertig werden würden, würde sich das zumindest verkaufen können. Was bringt es, sich im Forum darüber zu beklagen? Jeder der hier schreibt, also du zumindest PZT und Klaus, weiß, wie Medien funktionieren und d.h. auch, wie man schreiben muss/ was man tun muss, damit geschriebenes "verkauft" wird über Medien. Das haben ja wohl sogar die Eltern zusammengebracht. Sicher nervt das, micht nervt es auch, aber was bringt es, sich im Forum darüber zu beklagen? Wenn wir ehrlich sind, sind 90% der Beiträge (inkl auch meiner) völlig für die Tonne gewesen, in der Zeit hätte man locker eine Selbsthilfeorganisation gründen können und den ein oder anderen Artikel publizieren lassen können.

Zu dem Fall an sich kann ich mich jetzt gar nicht so äußern, da ich dazu auch einfach zu wenig gelesen habe. Will man nur bei unethischen Investitionen anfangen, dann müsste zuerst die ganze Krebs- Geld- Maschine, angegriffen werden... die erzeugen Aktiv Leid und verbrennen Milliarden, wir reden hier von ein paar wenigen Millionen. Wirkt nur soviel, weil es auf einmal gezahlt wird. Im Med Markt, der ein Multimilliardenmarkt ist, sind die paar Millionen gar nix.

[pelztier86]

Klar, in der Onkologie wird auch sehr viel Geld verbraten, ohne dass das den Patienten wirklich zugute käme.
Der Rest ist - sorry - Blabla, nichts als Behauptungen. Mit einer Selbsthilfegruppe ist nichts gewonnen, wenn man nicht entsprechende Kontakte hat, die Medien die Sache aufgreifen etc.pp.
Und auch wenn man weiß, wie Medien funktionieren, ändert das rein gar nichts an dem Fakt, dass verschiedene Erkrankungen unterschiedlich gut medial verwertbar sind.
Außerdem: nicht jeder kann mal einfach so seine ethischen Grundsätze über Bord werden, wenn es um das Voranbringen der eigenen Sache geht. Und um die Chancen, dass man von den Medien (ausreichend) gehört wird, zu erhöhen, muss man oft mit Mitteln wie Dramatisierung etc,pp. arbeiten.
Das hast du selbst schon zuzugeben, und wohl auch so praktiziert, bei deinen damaligen Interviews mit Lokalzeitungen.

[KlausB]

Spinraza kostet übrigens auch 1 Million pro Jahr. Nur eben nicht in einer Einzeldosis.

Das Problem mit den ungleich verteilten Forschungsgeldern und med. Ressourcen wird sich niemals lösen lassen.
Es gibt tausende Erkrankungen, die auf eine wissenschaftliche Bearbeitung warten. Würde man die Gelder wirklich gleich verteilen, dann gäbe es nicht für eine Einzige einen Fortschritt, weil für jede Erkrankung dann zu wenig Geld und Mediziner/Wissenschaftler da wären.

Das mag man beklagen, aber ändern kann man es nicht. Die Medizin ist eben erst am Anfang.

[pelztier86]

Nein....inzwischen kostet das "nur" noch pro Jahr eine halbe Million Euro. Immer noch viel Geld, aber die Wirksamkeit ist hier erwiesen, das Nebenwirkungsprofil überschaubar.

[pelztier86]

Hier im Übrigen dazu zwei Artikel:

https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/109261/Zolgensma-Haertefallprogramm-Begrenzung-auf-dringliche-Faelle-vorgeschlagen

https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/111057/Krankenkasse-muss-Zolgensma-Therapie-fuer-zwei-Millionen-Euro-nicht-zahlen

[KlausB]

Die Kritik an dem Härtefallprogramm der Herstellerfirma kann ich, gerade von Dir Pelztier nicht verstehen.
Diese Art von Programmen ist in den USA, dem Land, dass Du für so vorbildlich in der Forschung und Medikamentenentwicklung hälst das übliche Verfahren bei neuen Medikamenten.

Allerdings ist es tatsächlich nicht so, dass die Pharmafirma da was verschenken oder Jemandem was Gutes tun wollen.
Das ist reine Marketingstrategie aus purem Eigennutz.

[pelztier86]

Würde man die Gelder wirklich gleich verteilen, dann gäbe es nicht für eine Einzige einen Fortschritt, weil für jede Erkrankung dann zu wenig Geld und Mediziner/Wissenschaftler da wären.

Es gäbe ja auch noch einen Mittelweg.....eine derart ungleiche Gewichtung müsste jedenfalls nicht sein.